新药为何“天价”

　　根据原国家食品药品监督管理总局（CFDA）给出的官方定义，专利药即在全球最先提出申请并获得专利保护的药品，一般有20年的保护期；原研药即过了专利期、由原生产商生产的药品；仿制药即专利药过了保护期，其他企业均可仿制的药品。

　　原研药需经过对成千上万种化合物层层筛选和严格的临床试验才得以获准上市。平均需要花费10~15年左右的研发时间，投入数十亿美元，研发成本高昂造成药品价格昂贵。

　　“格列卫确实是第一个真正意义上的癌症靶向药，是治疗慢性粒细胞白血病患者的一线用药，能使慢粒患者的10年生存率达85%-90%，延长患者的生命周期。”长海医院血液内科主任杨建民在接受21世纪经济报道采访时表示，此前这类白血病患者主要靠化疗和干细胞移植治疗。

　　但格列卫一开始进中国时的价格高达23500元/盒，即患者一个月的用量，“确实大多数患者用不起，厂家的销量也一直上不去。”这也是后来诺华开始做“买三赠九”（一年用量）等慈善项目的原因。

　　由于药品专利给了新药垄断市场的机会，药企才更有动力进一步研发或收购新药。

　　“比如CAR-T产品Kymriah，一开始是在我们学校实验室做出来的，但当时项目没有钱难以为继，后来被诺华买下来，投入了大量资金接着做临床试验，才得以上市。”宾夕法尼亚大学医学院病理及实验医药系研究副教授张洪涛在接受21世纪经济报道采访时表示，一般药物在化合物阶段就开始申请专利，“真正做完临床试验到药品上市可能专利期已经过去一大半，要想在最后几年把钱赚回来，药企往往会将药价定得很高。”

　　诺华将Kymriah在美国的价格定为47.5万美元/次疗程。

　　21世纪经济报道记者梳理2017年各大跨国药企财报，研发投入排名前三为罗氏104亿瑞士法郎（+5%）、强生105.54亿美元（+16%）、默沙东99.82亿美元（-1.4%）；分别对应其营收为533亿瑞士法郎、765亿美元和401.22亿美元，占比约为19.5%、13.7%和24.8%。

　　高投入源于巨大市场的利益诱惑。

　　2014-2015年，新一代丙肝直接抗病毒药物（DAA）的上市，快速拉动了全球丙肝药物市场的大幅提升，吉利德、艾伯维、BMS、强生和默沙东的丙肝药品销售在这期间都实现了稳步扩张。

　　原因之一是高昂的单价。索磷布韦Sovaldi在美国的上市价格高达84000美元/疗程（12周），每片药折合1000美元，德国66000美元/疗程，英国57000美元/疗程。

　　另一个研发投入的典型是阿尔茨海默病，自2003年美金刚获批上市，过去十五年，真正意义上的新药至今没有再出现，研发失败率几乎百分百，是巨头们临床试验折戟的大型战场，但药企依旧以每年数十亿美元的投入前赴后继。

　　作为阿尔茨海默研发“带头大哥”的礼来，1988年之后，“到目前投入已经接近40亿美元，但最终真正能够上市的突破性产品，我们估计还要花至少10亿-20亿美元。”礼来中国中枢神经治疗领域医学总监吴胜虎对21世纪经济报道表示，2016年在礼来宣布Solanezumab III期临床失败之前，华尔街的分析师们对这个寄予厚望的药物给出了一年至少十亿甚至上百亿美元销售额的预期，“如果产品成功上市，一年销售额至少10亿美元。”